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望的希細節致命治療關鍵基因女童死亡事件
发布时间：2026-09-15 06:02:34 来源：拋棄式電子菸 deflegal 作者：知識
2026年8月3日，致命正值暑期，望基亡事以兒科著稱的因治上海交通大學醫學院附屬新華醫院人流如織。該院兒童罕見病門診大廳，疗女叫號屏上的童死號碼不斷滾動，候診區已經坐滿人，关键细节一些家長站在診室門口等待，致命保安在人群中來回走動維持秩序。望基亡事
新華醫院最近成為輿論關注點，因治是疗女因在這家長期接待全國各地兒童疑難病例的醫院裏，一場關於希望的童死前沿嚐試，最終以受試兒童死亡收場。关键细节
據南方周末此前報道，致命2025年3月，望基亡事來自上海的因治6歲女童Mei（以下稱為小美）在新華醫院接受了一項屬於臨床研究性質的基因治療。治療後三天，小美出現發熱症狀，並伴隨嚴重腎功能損傷，最終在一周內因嚴重免疫反應去世。
小美去世近一年後，2026年2月，這項臨床研究的實際牽頭人、上海交通大學醫學院鬆江研究院資深研究員仇子龍團隊在《自然》雜誌發表了一篇相關動物研究論文，但未提及這起人體上的基因編輯試驗及死亡事件。此後，小美家屬向上海交通大學醫學院提交投訴，並向《自然》雜誌申請撤回該論文。
這場圍繞罕見病基因治療的失敗嚐試，引發業內強烈關注。2026年7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明稱，醫院已成立專項工作組，對事件進行全麵調查。據南方周末記者了解，隨後上海市衛健委也成立了對此事件的調查組。
7月31日，南方周末記者見到小美父母時，他們稱目前仍在等待相關調查結果。8月2日，南方周末記者再次聯係仇子龍，對方回複稱：“請等待官方調查報告。”此前，南方周末記者致電上海交大醫學院，無人接聽。
事件發酵後，2026年7月29日，《自然》雜誌在仇子龍團隊論文的頁麵標記了“Editor’s Note”（編輯關注），提醒讀者“有關本文及所呈現數據的問題已引起關注。一旦調查完成，並給予各方充分機會全麵回應，將根據情況采取進一步的編輯措施”。
第一次見麵
與“基因治療需盡可能早期開展”
時至今日，小美父母仍難以接受女兒離世帶來的變化。他們搬離了有女兒遺物的舊公寓，與一些最親密的朋友也斷了聯係，“我們現在也不知道該怎麽辦”。
回憶起三年多以前讓小美接受基因編輯治療的決定，小美父母告訴南方周末記者，當時他們一家人麵對的是隨著孩子年齡增大病情可能加重的壓力，以及一個可能扭轉孩子命運的希望。
2023年3月，小美在上海一家兒科醫院確診了斯奈德斯·布洛克-坎波綜合征（SNIBCPS綜合征）。目前已知全球有236人與小美一樣患有這一罕見病。他們往往語言、認知和運動發育落後，頭部大於常人，並伴有智力障礙。
此後，父母抱著“盡可能尋找機會”的想法，聯係過國內外數家醫療機構，包括美國哈佛大學醫學院附屬波士頓兒童醫院等，進行了臨床藥物治療與康複訓練，但這些嚐試要麽未獲對方回複，要麽效果不特別顯著。
4個月後，小美父母在一個罕見病微信群中偶然知道了仇子龍，後續通過郵件主動聯係上對方。在第一次線下見麵中，小美父母聽到仇子龍向他們介紹針對罕見病的AAV（腺相關病毒）基因治療技術。
根據南方周末記者獲得的這次談話錄音，仇子龍稱，幾年前（指2023年前），國內大醫院是不敢做這類基因治療的，最近一兩年不一樣了，基因治療在國內與國外都有顯著的進步，“現在我覺得到了一個節點了”。
仇子龍於2026年1月出版的科普書籍《孤獨症啟示錄》中自述，其自2006年在美國從事博士後研究起，便一直專注於MECP2基因與雷特綜合征的相關研究。雷特綜合征與小美患有的斯奈德斯·布洛克-坎波綜合征過去都被認為屬於孤獨症譜係的疾病。在寫作這本書的時候，仇子龍正在對兩名雷特綜合征患兒進行AAV基因治療。在書的“後記”中，他用“順利開展”“成功”來描述這次臨床試驗。
綜合多篇文獻及公開資料，AAV載體是目前基因治療領域較常使用的一類遞送工具。其經過基因工程改造後，去除了病毒自身複製所需的部分基因，僅保留能夠充當“運輸工具”的病毒衣殼，進入人體後，AAV能夠攜帶治療基因進入目標細胞，幫助細胞產生相應蛋白質，以期改善疾病表現。
彼時，小美4歲2個月。其母親向仇子龍介紹，在孩子3歲之前，她們沒看出來有什麽異常，後來小美表現出來的是肌張力比較低，關節較為鬆弛，整個人看起來偏瘦，“目前心裏還是挺著急的，孩子的狀況不太好”。
小美父親向仇子龍稱：“我們也是抱著很大的決心（治療），因為我們也就這一個小孩，家裏也希望竭盡全力幫助小朋友……時間越晚，（治療）效果應該也會越不好。對於我們而言，對於小孩有百分之一的希望，我們也盡全部努力，我們還是希望能夠盡快一點。”
仇子龍在《孤獨症啟示錄》一書中也寫到，基因治療需盡可能早期開展。他還舉例，對雷特綜合征患兒而言，或許在1—2歲確診後立即進行治療，才能獲得最佳效果。
仇子龍向他們介紹，AAV基因治療技術已發展多年，國內外技術很成熟，安全性方麵的問題基本已經得到解決。至於有效性，他稱自己不能提前保證，需要經曆多個階段驗證，包括設計和製備基因治療載體，在小鼠、猴子等動物中開展臨床前研究，最終再進入人體臨床試驗。
根據這次談話錄音文件，小美父母曾就AAV的免疫反應和脫靶風險請教仇子龍。仇子龍向對方介紹了AAV注射的方式——鞘內注射，“這種方式不會進入血液循環，免疫原性比直接進入血液要小很多。進入血液，抗體馬上就來了，但使用鞘內，隻會有一部分進入到我們的血液係統”。仇子龍解釋，過去失敗案例的主要原因，與病毒載體直接進入血液有關，容易引發強烈免疫反應；而小美采用的是鞘內注射方式，進入血液的比例較低，風險小很多。
“三甲醫院會將患者安全放在第一位，醫院有能力控製，不會去做危險的事情。”在錄音文件中，對於小美父母擔憂的安全性，仇子龍稱，“醫院批準臨床試驗的前提和標準，也是目前（治療）沒有替代辦法，看患者的意願，以及足夠安全。”
在第一次見麵時，仇子龍還詢問小美父母是否有自己的公司，能否以公司名義向醫院申請開展臨床研究。得知小美父母沒有公司後，仇子龍表示，也可以采用較為簡單的方式，以個人名義向高校相關基金會進行社會捐助。
“對於一些沒有有效治療方案的罕見病，患者家庭參與推動科研探索，在全球範圍內都有類似案例。”一位長期從事腦科學研究的學者向南方周末記者表示，這種模式本身並不罕見，但同時需要注意的是，科研人員和醫療機構是否直接收取患者家庭資金；在溝通過程中，是否存在有意或無意誤導患者的情況，比如誇大治療效果、淡化潛在風險。
那次談話中，仇子龍還向小美父母介紹，小美的基因治療項目需要一年半到兩年的時間完成。
小美父母告訴南方周末記者，在整個過程中，仇子龍的解釋方式讓他們有一種安全感。
2026年8月3日，上海交通大學附屬新華醫院罕見病門診區。南方周末記者 鄭彩琳 圖
620餘萬元去了哪兒
根據小美父母提供的微信聊天記錄，在第一次見麵的數十天後，2023年7月26日，仇子龍通過微信聯係小美父母，開展針對小美基因治療的第一步，設計基因編輯藥物。
轉賬記錄顯示，按照第一次的談話，仇子龍讓小美父母通過複旦大學教育發展基金會，以定向捐贈的方式向複旦大學程田林所在課題組，捐贈50萬元。公開信息顯示，程田林是仇子龍在中國科學院神經科學研究所時期的碩博研究生，後來成為其學術上的合作夥伴。
一位知情人士向南方周末記者透露，上述50萬元目前仍留存在複旦大學教育發展基金會賬戶中，尚未撥付給相關課題組或項目組。
在款項支付後不久，2023年8月，小美父母從仇子龍處得知，項目推進還存在一個重要前提：需要先在猴腦實驗中驗證兩個AAV載體能否有效拚接。
2023年11月，仇子龍推薦楊侃參與項目，負責細胞內實驗、小鼠實驗和猴腦拚接效率及腦內分布實驗等工作，並希望由患者家庭承擔部分人員工資，用於提高科研人員的積極性。在後續的微信溝通中，仇子龍讓小美父母給楊侃每個月發1萬元的工資。
據公開信息，楊侃為湖南工程學院材料與化工學院生物工程專業2006級學生，後考入位於上海的東華大學，2013年進入中國科學院神經科學研究所，跟隨仇子龍完成博士論文，現為上海交通大學醫學院附屬新華醫院發育行為兒童保健科及教育部-上海市環境與兒童健康重點實驗室副研究員。
根據銀行轉賬記錄，2023年11月14日，小美父母首次向楊侃個人賬戶轉賬1萬元。之後連續支付兩個月後，楊侃主動提出當麵交流實驗情況。“當時我其實挺高興的，覺得作為科研人員，他願意花時間和家屬溝通。”小美父親回憶，第一次見麵時，他還帶了兩瓶茅台酒送給楊侃。
小美父母稱，在此次見麵中，楊侃向他們提出了追加費用的需求，稱自己平時承擔多個科研任務，該項目優先級無法得到保證。如果想保障項目進度和質量，則需要額外支付費用。考慮到孩子年齡越大，治療效果可能越差，小美父母答應了楊侃的要求。
根據小美父母提供的微信對話記錄，2023年11月至2024年9月，楊侃在微信上向小美父母發送相關實驗數據，並標注“按13結算”（指按13萬元結算的意思）、“按4結算”等。其間，小美父母累計向楊侃共支付90萬元。
2025年3月24日，小美在新華醫院接受了AAV注射，30日進入ICU，次日去世。
相關人士告訴南方周末記者，小美去世後，雙方因論文發表等問題產生分歧。其稱，此時仇子龍表示對楊侃額外收取小美父母錢款一事不知情，並讓楊侃將90萬元退還給小美父母。南方周末記者就此向楊侃發郵件詢問，截至發稿時，未獲回複。
根據小美父母提供的合同及銀行轉賬記錄，除去以上140萬元費用，他們支付的更多的錢流向了廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱廣州派真）和四川普萊美生物科技集團（以下簡稱四川普萊美）。小美父母稱，上述兩家公司為仇子龍推薦。
2023年11月至2024年8月，小美父母累計向廣州派真支付340餘萬元，用於生產不同階段所需的病毒載體。因小鼠實驗、猴實驗以及最終用於人體治療的病毒，在生產標準和質量要求上存在差異，價格也有所不同。
2023年12月至2024年4月，小美父母又向四川普萊美支付130餘萬元，用於7隻實驗猴的采購及相關實驗費用（單隻猴價格為18萬至20萬元）。根據協議，四川普萊美協助開展猴子病理實驗，包括腰椎鞘內給藥、猴子飼養管理、實驗周期安排，及實驗結束後的猴腦取材和組織處理等工作。
除去以上費用，小美父母稱還向仇子龍送去了包括茅台酒、數部手機、iPad等總共價值約10萬元的禮物，並展示了他們的相關購物記錄。對此，南方周末記者未能獲得仇子龍核實。
小美父母的轉賬及支付記錄顯示，從2023年7月至2025年1月，小美父母為此次基因治療項目累計支付620餘萬元。
不過，數位業內專家都表示，基因治療研發和臨床探索成本較高，涉及病毒載體製備、動物實驗、檢測等多個環節，相關費用在國際上也處於較高水平，部分已獲批的基因治療產品價格甚至達到數百萬美元，“六百多萬元的臨床研究成本在該領域並不算貴”。
仇子龍。（上海交大醫學院鬆江研究院官網/圖）
劑量困境、倫理委員會
與猴子病理學報告
2024年底，小美父母從仇子龍處得知，針對小美的基因治療方案已拿到新華醫院倫理委員會審查，現在醫院需要走一些流程，未來小美的基因治療會以“研究者發起的臨床研究”（IIT）的形式開展。
據南方周末記者了解，倫理審查委員會共有19名委員，應到19人，實際參加審查13人。
前述從事腦科學研究的學者解釋，小美接受的這項研究，走的是由衛生健康部門管理的IIT路徑，與藥監部門審批的新藥臨床試驗路徑有所不同。
“這實際上是國內長期形成的雙軌製。”該學者稱，IIT路徑本身並不違規，過去十多年，許多新技術療法的發展都依賴這一模式，包括細胞治療、基因治療、微生物治療及腦機接口等領域。
該學者指出，在過去的雙軌製管理下，衛生健康係統內部對IIT項目的審核能力和標準存在差異。
“客觀來說，衛健係統對一些前沿技術的審查經驗和專業資源，相比並不充分。”他還表示，不同醫院之間對IIT項目的審核尺度也存在差別，有些醫院的標準接近藥監審批體係，而有些項目審核相對寬鬆，因此容易出現管理風險。
2025年1月2日，小美父母從仇子龍處得知，醫院倫理審批已通過。
小美父母告訴南方周末記者，當時聽到這個消息後，更加放心，“醫院倫理委員會本來會有很多專家審查相關數據、安全性，如果能在新華醫院這樣的醫院開展，我們當時覺得安全性應該更有保障”。
由於小美參與的是研究者發起的臨床研究（IIT）項目，按照國內相關規定，家屬不能直接向該項目支付相關費用。多個信源告訴南方周末記者，為推進研究開展，仇子龍通過其用於日常報銷、開具發票的藍啟心途基因有限公司，向項目提供13萬元資金。雙方商定，等試驗結束後，家屬再將這部分費用轉給仇子龍。
企查查顯示，仇子龍目前不是該公司股東，公司法定代表人為孟玉芳。知情人士與小美父母都表示，仇子龍曾承認該公司是他的。
南方周末記者獲得的猴子病理學檢查報告顯示，其發布時間是2025年2月17日，也就是說，新華醫院倫理審查委員會批準臨床試驗時，這份報告尚未出爐。
該猴子病理學檢查報告摘要稱，2025年2月的獼猴實驗中，接受相關治療的4隻成年猴子，無論接受高劑量還是低劑量治療，均出現了肝細胞彌漫中度到重度水腫。摘要還寫到，由於本實驗是初步毒理學評價，動物數量少，同時缺乏安慰劑對照組，以上出現異常的器官是否為毒性靶器官，需要增加動物數量、設計更完整的毒性實驗確認。
小美父親告訴南方周末記者，2025年2月19日，他和仇子龍都收到了四川普萊美的猴子病理學檢查報告，但由於報告涉及大量專業內容，且報告並沒有“存在安全風險”這樣的直接表述，因此他們向仇子龍詢問，希望其幫助解讀。
彼時，仇子龍剛到達新華醫院，正準備參加小美基因治療項目的啟動會。仇子龍在微信裏用語音告訴小美父母，實驗結果符合他的預期，“（猴子）肝髒和腎髒（的結果），也在預料之中”“問題不大，我們先啟動吧”。
前述腦科學學者解釋，“AAV基因治療引發一定程度的肝腎損傷，本身是行業內已知的不良反應。猴子實驗中出現肝損，並不意味著一定不能進入人體試驗，關鍵要看損傷程度、是否可逆，以及後續有沒有出現更嚴重的免疫反應”。
但他強調，“理論上，看到動物實驗出現安全性信號後，進入人體的第一例可以考慮從更低劑量開始，先驗證安全性”。
同時他指出，人體接受一次AAV基因治療後，可能會產生針對病毒載體的免疫反應，後續再使用同類AAV載體治療可能受到限製，也就是說，AAV隻能用一次。“如果第一次采用低劑量，安全性可能更高，但可能無法達到治療效果。而一旦失敗，患者未來可能失去再次接受同類AAV治療的機會。”
據財新此前報道，在小美的治療中，由於剪輯的基因過大，需要兩個載體同時進到一個細胞，因此對遞送病毒的要求和劑量都比較高。
因此，當時研究者與家長麵對的局麵是：使用高病毒劑量，有安全風險；使用低劑量，可能安全但無效，且後續無法再二次注射。
小美去世一個月後，2025年5月，其父母和仇子龍複盤過劑量問題。南方周末記者獲得的這次談話錄音顯示，仇子龍說，自己在有效性和安全性之間選擇了前者，“不打這麽高的劑量，拚接就無法進行，打到人身上就沒效果”。
前述知情人士透露，新華醫院倫理委員會在審查該項目時，相關文件中曾提到“待動物實驗病理報告完成後，需再提交倫理委員會”的描述。
但多位人士告訴南方周末記者，在猴子病理學檢查報告出來後，仇子龍方並未提交至倫理委員會。
前述知情人士告訴南方周末記者，仇子龍稱，他之所以在猴子病理學檢查報告出來前一個月就提請倫理委員會審查項目，與家長催促有關，他說家屬一直催，希望能在孩子6歲生日之前完成治療，擔心6歲以後治療效果不好。
小美家長向南方周末記者否認了此事，稱並未提出這樣的時間要求，且小美的生日也不在3月。
該知情人士介紹，仇子龍稱，在確定治療方案前，他與小美家屬討論過高劑量導致的患者死亡案例。
南方周末記者獲得的微信聊天記錄顯示，2024年11月，仇子龍曾向小美父母轉發一份關於國外一個雷特綜合征基因治療臨床試驗患者死亡的案例，對方因此表示擔憂。仇子龍解釋，上述案例的治療方式與小美的不一樣，小美項目的鞘內注射免疫反應要小很多，安全很多，項目可以繼續進行。類似的解釋在2025年1月也有提及。
猴子病理學檢查報告的結論部分。南方周末記者 鄭彩琳 圖
兩份知情同意書與三方責任邊界
2025年2月20日，經仇子龍和新華醫院工作人員推介，小美和父母一起在新華醫院的辦公室見到了餘永國。餘是上海交通大學醫學院附屬新華醫院臨床遺傳中心執行主任。根據國家衛生健康委員會2024年頒布的《醫療衛生機構開展臨床研究項目管理辦法（試行）》，發起IIT的主要研究者應當具備醫師執業資格。在小美的此次臨床研究中，醫生餘永國是項目負責人（PI）。
小美一家後來才得知，這次和餘永國麵談是為了簽署知情同意書。南方周末記者獲得的一份錄音文件顯示，雙方談話的時間為五分鍾左右。
據錄音文件，餘永國介紹了基因治療的具體操作方法，並告訴小美父母，孩子打完以後三天內可能會發燒，大概一周後可以出院。
隨後，餘永國被叫去開會。另一名工作人員繼續接待小美一家，在另一辦公室簽署知情同意書。簽完家長版後，還有一份孩子版的知情同意書。
南方周末記者獲得了上述兩版知情同意書。其中，家長版知情同意書在第四項“研究中可能存在的風險與不適”中，提到了鞘注射穿刺的風險為頭痛、背部不適、出血等；注射雙載體AAV相關的風險為肝毒、血栓性微血管病（TMA）、心肌炎等。兒童版知情同意書上則寫道，“在打完針之後，你可能會有頭疼、背疼或者想要嘔吐的感覺，記得及時告訴你的爸爸媽媽”。
上述兩份知情同意書均未提及死亡風險。
多個信源告訴南方周末記者，在猴子病理學檢查報告出爐後，仇子龍並未將該報告提供給該臨床研究項目的負責人餘永國查看。當餘永國詢問猴子病理學報告情況時，仇子龍的答複為沒事。基於對仇子龍專業判斷的信任，餘永國沒有再問，繼續推進臨床治療工作。
小美去世後，其父母曾單獨約見餘永國。據小美父母回憶，餘永國當時很氣憤，說“我很崇拜他（指仇子龍），很相信他，如果我看到了那個病理報告，我肯定不會做的”。
8月8日，南方周末記者致電餘永國，對方在聽到“小美”名字後，掛斷電話。
前述從事腦科學的學者指出，小美事件說明，並不是IIT模式不應該存在，而隻是說明加強IIT監管的必要性。
“從邏輯上看，IIT項目的發起方通常應該是醫院和項目負責人，他們承擔項目設計、實施和監管責任。”他表示，仇子龍作為基礎科研人員，主要負責前期技術研發和驗證，並不具備發起臨床研究的條件。
“醫院、臨床項目負責人、科研人員三方之間的責任邊界，需要進一步調查明確。”該學者強調。
該學者還指出，從公開信息看，小美事件還暴露出一個問題，就是項目團隊對於術後風險處理經驗可能不足。“AAV治療可能引發肝損傷、腎損傷等免疫相關反應，這是行業內已知風險。”他說，針對這些風險，術前通常需要製定相應的免疫調節方案，術後也需要建立完善的監測和救治預案。
在前述那次單獨談話中，餘永國告訴小美父母，在小美去世不久，還有一位患有雷特綜合征的小孩，在新華醫院采用鞘內注射的方式進行AAV基因治療。相比小美在治療5天後才被送入ICU，該患兒注射後即被送入ICU觀察，後續未發生意外。
前述知情人士告訴南方周末記者，在小美去世後，餘永國作為該項目負責人，在未看到猴子病理報告就給予患者相關治療，被罰款兩萬五千元。另據官方公開文件，2026年1月2日，上海市楊浦區衛健委對上海交通大學醫學院附屬新華醫院因“醫療衛生機構醫療質量管理和醫療技術管理製度、安全措施不健全”的違法事實，進行警告、罰款兩萬五千元整。
2024年2月29日是國際罕見病日，患兒在家長的陪伴下在江西省兒童醫院接受專家會診。視覺中國圖
堅持發表的論文與被暫停的試驗
如果沒有“小美事件”，發在《自然》雜誌的論文隻是仇子龍發表過的數篇頂刊論文中的一篇。
此前，仇子龍的科研生涯走得很順：他先後就讀於上海交通大學與中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所，2003年進入美國加州大學聖迭戈分校，師從神經科學家阿尼爾萬·戈什做博士後研究。
2009年，仇子龍回國入職中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心（神經科學研究所）。2016年，仇子龍團隊做出的轉基因猴研究入選科技部2016年“中國科學十大進展”，他本人也在同年獲得國家傑出青年科學基金支持。《科學》雜誌報道，戈什曾評價仇子龍“富有天賦，幹勁十足”。2023年，仇子龍轉回母校，出任上海交通大學鬆江研究院資深研究員。
對於發在《自然》的這篇論文，仇子龍在多個場合否認文中的相關動物實驗由小美家屬出錢資助。
南方周末記者發現，在仇子龍團隊發表的預印本論文中，編號為9402和9500的實驗猴編號，與家屬向相關公司采購的實驗猴編號一致。知情人士透露，仇子龍在給預印本網站投稿時，論文中的動物實驗確實使用的是家屬資助的數據。但小美去世後，他們把投給《自然》雜誌論文裏的動物實驗數據更換成了自己的實驗結果，預印本論文裏兩隻猴子的編號沒再出現。
上海交通大學附屬鬆江醫院官網曾介紹，該研究得到國家科技重大專項，國家自然科學基金、科技部科技創新2030-“腦科學與類腦研究”重大項目、上海市科學技術委員會、上海市高水平地方高校創新團隊、上海市衛生健康委員會、中國科學院青年創新促進會、上海交通大學醫學院附屬新華醫院“學科攀峰計劃”等資助。
因擔心可能會誤導研究人員及其他有類似患兒的家庭，小美去世後，其父母要求仇子龍撤回發表在《自然》雜誌的這篇文章。據《科學》雜誌報道，仇子龍口頭答應此事，但最終沒有撤回。後來，仇子龍與小美父母斷聯。
知情人士告訴南方周末記者，仇子龍曾稱剛開始自己也並不準備發該論文，但後來他認為文章發出來後，通過同行評議，經過專家認可，可以提升技術。
在“小美事件”曝光於大眾之前，2026年初，剛滿50歲的仇子龍又拿下一個大項目：1月12日，由上海交通大學牽頭承擔的“腦科學與類腦研究”國家科技重大專項項目啟動會在上海交通大學醫學院鬆江研究院舉行。啟動的項目之一，即為仇子龍主持的“孤獨症核心特征的神經機製研究”。
根據國家自然科學基金委員會公布的“腦科學與類腦研究”國家科技重大專項2025年度項目申報指南，“孤獨症的神經機製與基因編輯治療研究”這一方向的國撥經費概算參考數約5000萬元。目前，除了仇子龍的項目，南方周末記者尚無法證實這一方向有無其他項目。
在一檔“未來百科”的訪談中，仇子龍稱，2011年，自己在美國的導師戈什做出了一個令他大開眼界的舉動：45歲時放棄終身教職，出任羅氏製藥中樞神經係統全球醫療研發總經理。
“他給了我們一個很鼓舞的信息，對於感興趣的事情就要勇於嚐試，打破中年危機，投身企業界，擁有更豐富的人生經曆。”仇子龍在訪談中說道。
隨著研究的推進，仇子龍也涉足商海。
成立於2017年的合肥瑞靈生物科技有限公司，仇子龍曾持有約40%股權，後退出。隨後，合肥優明企業管理谘詢合夥企業成立於2020年，工商信息顯示，仇子龍持股43.4086%，程田林持股8.527%。2026年5月，該企業負責人變更為仇子龍。
2019年成立的合肥星眸生物科技有限公司，主要布局基因治療領域，其業務方向包括基於AAV載體的眼科基因治療藥物研發和基因編輯技術開發。公開信息顯示，仇子龍持股約8.96%，並擔任董事長、董事及實際控製人，程田林是公司的技術顧問。
除了做科研、開公司，仇子龍還熱衷於做科普，一直活躍於社交媒體平台，這是他此前擁有較高知名度的原因，同時，他還長期與患者家屬及其組織保持密切聯係。
在研究之初，仇子龍就獲得過由患者家屬成立的基金會的資助。他在《孤獨症啟示錄》中寫道：“有一位名叫莫妮卡的母親，堪稱我心中的英雄。她的女兒罹患雷特綜合征，自女兒確診之初，她便全身心投入為雷特綜合征科研項目募捐的工作中，先後成立多個雷特綜合征研究基金會，推動該疾病基因治療研究的發展。2006年，正是莫妮卡創辦的基金會為我提供了一筆博士後研究經費，支持我開啟了關於MECP2基因的研究。”
在一些罕見病患者家屬眼中，仇子龍願意傾聽患者訴求，與患者家庭保持溝通，因此被認為“對罕見病群體抱有很強的共情”。小美父母對仇子龍的第一印象也是如此。
2023年，罕見病病友互助群群主陳玲（化名）的孩子確診POBINDS綜合征（一種由CSNK2B 基因變異引起的罕見病）。為尋找治療方案，她輾轉聯係到仇子龍，希望這位基因治療領域的研究者能夠為孩子提供幫助。
2024年2月28日，陳玲第一次和仇子龍接通微信視頻。她說，通話中仇子龍告訴她，會動用實驗室經費開展這項罕見病的基因治療，藥物與研究全部免費。
“我當時激動得要吐了，因為中午也沒吃飯，胃已經承受不住了。”掛斷視頻，陳玲第一時間將消息同步到自己組建的同病種患兒家長互助群，群內蹦出一個接一個的“哭臉”表情包。此前陳玲和群友認為，開展基因治療需要家屬出資約300萬元，為此她賣掉了自家一套住房。
一位曾接觸過仇子龍的罕見病家長告訴南方周末記者，通過家長內部交流，他了解到，仇子龍團隊開展的十餘項基因治療項目，從未向患兒家庭收取過任何費用。“這也是他在罕見病基因治療圈子裏口碑和知名度都很高的原因。”因此，每當有其他罕見病家屬向他谘詢治療資源時，他都會優先向對方推薦仇子龍團隊。
陳玲告訴南方周末記者，曾有幾位家長商議通過基金會定向捐贈，承擔項目科研開支，以此推進研究進度，均被仇子龍拒絕。
2025年，陸續有新的患兒家長加入病友互助群。幾位家長相約再次前往上海，和仇子龍線下溝通。得知家長們要來，仇子龍爽快應允，提出屆時由他做東，請大家吃飯。但家長們已提前訂好餐廳，想表達感謝。仇子龍得知後婉拒：“你們患兒家長已經很不容易了，千萬不要再破費。”最終仇子龍沒有赴約。
小美去世後，仇子龍團隊相關基因治療項目研究一度也在繼續。2025年下半年，陳玲通知，仇子龍團隊先後完成了POBINDS綜合征小鼠、猴子動物實驗。項目有望在2026年啟動臨床試驗。
2025年12月，項目進入臨床籌備階段，陳玲想征集有意向參與臨床用藥的家長，包括燕子（網名）在內的二十多位家長進入了她組建的小群。燕子回憶，當時研究團隊正在篩選、對接合作醫院，臨床試驗期間患兒需要入住ICU觀察被列入考量因素，因此團隊傾向於選擇ICU允許家長陪護的醫療機構，上海、廣州的兩家醫院被納入意向備選範圍。
2026年5月26日，仇子龍團隊在Cell子刊Cell Reports Medicine上發表文章，主要通過小鼠實驗探討CSNK2B基因單倍劑量不足導致孤獨症與癲癇的機製，並開發AAV-CSNK2B基因療法。但陳玲告訴南方周末記者，目前，該臨床試驗已被暫停。
“讓罕見病家庭有一個希望”
小美去世數月間，這項基因治療臨床試驗在國際臨床試驗登記平台上仍長期顯示為“招募中”。
直到今年7月30日，試驗申辦方才主動更新登記狀態，將其調整為“終止招募”。更新信息披露，一名受試者於2025年3月31日因“血栓性微血管病變”死亡，該事件被評定為“與試驗用藥確有關聯的嚴重不良事件”。
“小美事件”掀起網友熱議後，7月24日夜裏，包括陳玲在內的六個罕見病基因患兒家庭共同商議，發布聯名內容，標題為《懇請網暴者給罕見病孩子留一條活路——來自多個罕見病基因家庭的共同發聲》。帖子內容發布後，陳玲收到大量謾罵攻擊，被指是仇子龍的“水軍”為其“洗地”。迫於壓力，她將相關帖子做了隱藏處理。
眼下，國內多個罕見病AAV基因治療IIT項目，已暫緩開展臨床試驗。陳玲向記者出示的聊天記錄顯示，多家醫院陸續通知患兒家屬，原定啟動的臨床研究暫停。
“真的很崩潰，崩潰完了還是要活下去，繼續給孩子找出路。”陳玲期待，最終官方調查能夠區分科研探索中的個體失敗與主觀過錯，建立容錯空間，“讓罕見病家庭有一個希望。”
前述曾接觸過仇子龍的罕見病患兒家長稱，當下醫患關係中，經常會提到“防禦性醫療”一詞，意指醫務人員為了減少醫療風險，保護自我而實施的偏離規範化醫療服務準則的醫療行為。“那對國內創新藥研究來說，這次死亡事件後，會不會也存在‘防禦性科研’？”
針對尚處在計劃階段的臨床試驗，燕子家庭內部意見並不統一，也擔憂試驗帶來的未知風險。
“現在他至少是一個可以撲到我懷裏喊媽媽的小孩。”燕子說，家人難以承受試驗可能帶來的意外後果。而她本人選擇先行報名，保留隨時退出的權利。
談及“小美事件”對行業的影響，前述從事腦科學研究的學者也有一定擔憂：“罕見病患者自己出資參與研發乃至治療本身並不罕見，不應該禁止；科學家和醫生探索罕見病的個性化治療也不應該禁止。若因輿論壓力，監管部門寧可一管就死，或者幹脆禁止未上市生物醫學新技術的IIT研究，這是個大問題。”
在這個夏天等待命運判決的，不僅有仇子龍，還有那些等待參加臨床試驗的罕見病患兒，以及基因治療研發產業。
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